癌症治療踏入新紀元。美國食品及藥物管理局（FDA）前天首次批准基因療法推出市場，臨床試驗顯示療法能令近八成重度血癌患者不再病發。然而醫藥費高達47.5萬美元（370.5萬港元），藥廠承諾病人用藥後一個月不見效不收費。FDA今次「綠燈」亦可望令基因抗癌治療更普及、價錢更相宜。
於2012年，7歲的懷特黑德（Emily Whitehead）急性淋巴性白血病（ALL）復發，無計可施下醫生惟有試用嶄新的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T細胞）療法，以基因改造技術強化她的免疫系統。這位全球首個接受CAR-T療法的孩子，今日已戰勝病魔，而CAR-T療法亦終於獲得FDA肯定。
FDA前天批准瑞士諾華藥廠的CAR-T療法「Kymriah」推出市場，治療25歲或以下ALL復發患者。醫學界都讚揚FDA的決定是「歷史性創舉」。
利用T細胞攻擊癌細胞
CAR-T療法是近年興起的基因抗癌療法一種，利用基因改造技術，令人體免疫系統T細胞懂得辨別並集中攻擊引致白血病的癌細胞，只要大量培植經改造的T細胞（即CAR-T細胞）並注射回患者體內，經一次性治療就可以將癌細胞殺死而無損健康細胞，對患者的傷害比化療及移植骨髓這類傳統療法低得多。
臨床試驗顯示63名重度患者之中，83%接受治療三個月就進入完全緩解期（remission），即症狀完全消失但仍有復發可能；接近80%患者一年後更是康復而不再病發。
不過療治存在風險。患者可能因為CAR-T細胞過度活躍以致血壓降至危險水平，這副作用更隨時會損壞器官甚至致命；FDA亦設嚴格要求，諾華藥廠只能委託受過特別訓練、並取得認證的醫療中心培植CAR-T細胞，目前全美只有約20家合資格中心。
「Kymriah」定價370萬
「Kymriah」定價為47.5萬美元，諾華藥廠被批評開天索價，但實情在醫藥費昂貴的美國，骨髓移植的首年收費已要54萬至80萬美元（421.2萬至624萬港元）；而目前至少尚有一家藥廠等候FDA批准同類療法，隨着更多競爭者加入，可望令CAR-T療法價錢更相宜。
醫學界希望將CAR-T療法擴展至治療腦癌、乳癌及胰腺癌，FDA的「綠燈」有助推動癌症治療技術。CAR-T療法研究先驅之一，美國賓夕凡尼亞大學教授卡爾．瓊（Carl June）為研究終於走進商業市場而欣喜若狂，「我不停搥自己告訴自己這是真的」。
美聯社/《紐約時報》/美國有線新聞網絡