首款基因治療藥 天價 $1,065萬

首款基因治療藥 天價 $1,065萬

病向「錢」中醫!將成西方國家首款推出發售的基因治療藥物Glybera,計劃標價110萬歐元(1,065萬港元)天價,創下治療罕見疾病的最高藥物價格紀錄。
荷蘭生物技術公司UniQure與意大利Chiesi藥廠合作推出的Glybera,是用作治療可導致血管栓塞的極罕有遺傳病──脂蛋白脂酶缺陷(Lipoprotein lipase deficiency),將「糾正」基因注入細胞,修正有缺陷的基因,經過近25年研發才成功,為患者帶來一線生機,預計明年第一季會作首次商業治療。

可一次過醫斷尾

不過這項革命性治療所費不菲,Chiesi向德國聯邦委員會提交的定價,建議一小瓶的零售價為5.3萬歐元(51萬港元),以一名重62.5公斤的病人為例,他需要注射21瓶藥,共要花110萬歐元。
Glybera發售被視為基因治療里程碑,各界密切關注;支持者指藥價雖極貴,但可一次過醫斷尾,有成本效益,而且歐洲現時僅有150至200名病人需要,預料對醫療體制衝擊較少。
路透社