英國男子懷亞特(Jonathan Wyatt)和斯特羅(Toby Stroh)天生患有遺傳性無脈絡膜(choroideremia),視力幾近失明,但兩人接受革命性基因療法,在視網膜注射一針,成功重見光明。
牛津大學科學家研究無脈絡膜多年,最終鎖定是CHM基因變異所致,患者視力逐漸減退降至只能感受光感,視野範圍亦會縮小,最後會失明。
研究員為六名患者進行基因療法治療,在他們其中一隻眼注射含CHM基因的無害病毒,65歲的懷亞特和斯特羅的視力明顯有改善,「效果更勝預期」,而懷亞特原本無法看到手機屏幕上的數字,「現在我左眼可以看電視」。
研究員解釋,注射CHM基因並不能取代已受損的細胞,但就能保護未被破壞的細胞,「如果患者及早接受治療,可以預防失明」。
英國《每日郵報》