基因研究近一年風起雲湧，一種修改基因新方法，可精準和安全地修改脫氧核糖核酸（DNA）中特定目標片段，令治療癌症、愛滋病和多種遺傳病都現新曙光。諾貝爾醫學獎得主梅洛（Craig Mello）形容這是「令人目瞪口呆」的大突破。
這種修改基因新法叫Crispr，原指DNA中多次重複、而且順序逆序編碼都一樣的片段。科學界1987年從細菌初次發現它時，還以為只是「垃圾基因」，六年前才發現這些編碼跟入侵細菌的病毒脗合，了解到這是一種免疫系統機制，在DNA儲存入侵病毒的編碼，再遇時派相關的酶，剪掉病毒關鍵DNA片段，廢其武功。
美國加州大學柏克萊分校的杜德納（Jennifer Doudna）與瑞典于默奧大學的卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier），去年8月發表論文，指發現一種可從DNA雙螺旋剪掉特定片段的CAS9酶，是受跟其結合的RNA分子指揮尋找目標片段，即是只要修改「嚮導」RNA的編碼，就可隨意和精準地修改任何特定DNA片段。
近一年Crispr研究大爆發，多隊研究組證實可利用它修改細菌、植物、線蟲、果蠅、老鼠以至人工培育人類幹細胞的基因，亦帶出其基因治療應用潛力。
諾獎得主：令人目瞪口呆
基因治療近年所遇一大樽頸，是現時利用改造病毒引入修正版DNA的做法，無法控制它插入基因組的位置，隨時失效或引發不想要的異變。Crispr修改法能選定修改位置，免除風險。
杜德納團隊正研究修改導致唐氏綜合症和亨廷頓舞蹈症的基因。其他研究員構思用這方法修改有關基因，去治療愛滋病和癌症，及杜絕某些遺傳病。諾貝爾醫學獎得主的梅洛指，看見實驗室一名新手也能操作Crispr修改法，令他「目瞪口呆」，指Crispr比起令他得獎的RNA干擾法，應用潛力更大，從農業基因改造到基因治療都有用。
英國《獨立報》
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