香港黏多醣症暨罕有遺傳病互助小組副主席馬安達指，現時香港幾乎所有病患者均要自行向醫管局申請，「仲要最初由藥廠免費資助當係科研醫管局先畀用，用落情況好先提供資助，之後逐年審批病人情況，好似龐貝氏症嘅淇淇，舊年就突然中斷資助」。馬安達批評，負責審批的醫管局專家小組運作欠透明度，外界對小組一無所知，也沒有公開審批機制。醫管局又拒絕提供決定用藥的實際理由，「只話唔適合，死得不明不白」。
五歲童靠捐助買藥
患龐貝氏症的五歲淇淇獲資助用藥三年，去年底被醫管局以病情惡化、肺功能欠佳而須使用呼吸機為由，決定中斷資助，幸獲善長包括藝人古天樂合共捐款170萬元支持藥費 。淇淇現時情況良好，可不使用呼吸機自行呼吸15分鐘，手力也較前提升。惟淇淇每月藥費逾10萬元，尚餘58萬元善款只能支撐至明年一月。《蘋果》記者「淇淇」捐款編號： C2370
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