真人真事電影《奇蹟》（Lorenzo'sOil），講述美國男童羅倫佐患上腦疾「腎上腺腦白質失養症」（Adrenoleukodystrophy，簡稱ALD）的苦況，賺人熱淚。科學家經過20多年研究，用愛滋病毒（HIV）配合基因療法，救活了兩名男童，是基因療法首度治癒這種嚴重腦疾。
這是種罕見的遺傳性神經退化病，ALD患者欠缺ABCD1蛋白質，導致脂肪酸鏈異常地沉積在大腦白質和腎上腺皮質，侵蝕腦神經系統的髓鞘質，妨礙神經傳導。患者會失明、失聰和癡呆，通常活不過青春期。羅倫佐的父母研製出一種減慢病情的油，但無法治癒病症，羅倫佐去年逝世，終年30歲。
借HIV黏附基因到幹細胞
美國每18,000名男童中，就有1人患上ALD。骨髓移植可遏止病情，但尋找合適骨髓很困難。科學家近年集中研究用基因療法，希望將一種能製造ABCD1的基因，植入患者的骨髓，達到治癒目的，但問題是要找到一個「連接工具」，令這個基因永久黏附在造血的幹細胞上。
法國巴黎第五大學研究員奧堡（PatrickAubourg）想到使用HIV，因為HIV能滲透和永遠黏附在幹細胞的脫氧核糖核酸（DNA）內。奧堡先去除HIV的毒性，讓它帶着製造ABCD1的基因，進入兩名患病的7歲男童體內。
治療在兩年前進行，最近兩名男童檢驗時，證實腦部神經沒有進一步受損，而且15%的血球能夠製造健康的蛋白質，男童現在可以上學，生活正常。醫學界對治療成果感到興奮，因為這是科學家首次用HIV作基因治療，把ALD治癒。
路透社/美聯社
