全港患有罕有遺傳病的病人估計只有數十人，大部份無藥可根治，須長期注射藥物控制病情，但政府提供的醫療資源有限，藥物多屬自費性質，高昂藥費與判病者死刑無異，病人家屬只能用微弱的力量爭取權益。如今有藥廠願意資助病人藥費，卻因政府冷漠回應，令病人如中空寶。
患黏多醣一型的巴籍姊弟美美和寶寶，自幼被不治之症折磨，慘況經報道後，獲熱心讀者捐款逾36萬元。香港黏多醣症暨罕有遺傳病互動小組主席馬安達表示，擬用讀者捐款、該會籌集的善款、和藥廠承諾資助半年藥物，為美美寶寶展開療程；可惜向當局申請用藥遲遲未獲批，令病人接受治療日子遙遙無期。
馬安達指醫管局過去以未確定藥物的成效為由拒讓病人試藥，質疑當局擔心病人接受藥物證明具成效，便要向病人提供藥物，批評政府令病人無法獲得治療，見死不救。
當局稱藥效未證實
醫管局表示，暫未正式接獲藥廠經既定機制提出免費贊助藥物建議，只透過立法會轉介馬先生的文件略知訊息。由於治療罕有遺傳病特定藥物面世時間較短，藥效暫未獲確切的科研數據證實。
該局成立了一個罕有遺傳病藥物治療專家小組，考慮藥物對病人的存活率和長遠病情的幫助，以決定病人是否適合進行藥療，而非着眼藥物是否免費贊助。專家小組會逐一審議申請個案，考慮是否就個別情況資助患者的藥物治療開支。
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