基因療法打救黑內障

基因療法打救黑內障

英國18歲學生豪沃思(StevenHowarth)天生患有罕見眼疾,近乎完全失明,在黑暗中差不多甚麼也看不見,但拜革命性基因療法所賜,他現在即使燈光不足,也能輕鬆地走過迷宮。
豪沃思患有利伯氏先天性黑內障(LCA),是一種由RPE65基因變異導致的遺傳性眼疾,病人的視網膜失去感光功能,大多數病人在25歲後便完全失明。

燈光不足也能視物

去年,豪沃思自願接受英國倫敦大學學院與穆爾菲爾德斯眼科醫院的基因移植手術,手術約兩小時,醫生將一種含有健全RPE65基因的無害病毒,注射到病人視網膜下,以新基因取代受損基因,令視網膜重新感光。結果,他視力大有改善,燈光不足時也不再盲摸摸。早前美國賓夕凡尼亞州大學研究員也進行了類似手術,三名由19至26歲的病人接受基因注射後,視力都有輕微好轉。英國《衞報》/《獨立報》