安德森率先探索的基因治療領域，是醫治眾多絕症的一大希望。科學家相信，只要找出引致某些病症的基因，將有關基因改正就能治病。對基因功能所知愈多，治療範圍愈大。
舉例，令器官被黏液堆積的囊胞性纖維症，致病單一基因在八九年發現，現在基因治療人體實驗已有可觀進展。類似情況出現在肌肉營養失調症、血友病和癌症等病症上。
基因技術也開拓了治療新思維，美國有研究利用基因治療為心臟病人修復心臟細胞；英國有研究透過注射藥物改造癌腫瘤基因，加強化療效率。
科學家改變病人基因，主要是利用經基因改造的病毒，將需要替補的脫氧核糖核酸（DNA）引入體內。
不過，由於新DNA插入染色體的位置是隨機的，如果插錯位置，就可能觸發病變，美國就有數以百計失敗的實驗，法國也有基因治療反導致白血病的個案。
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