基因療法治血友病有望

基因療法治血友病有望

美國科學家成功利用基因治療方法,治愈一隻患有血友病的老鼠。科學家認為,有關研究將可為血友病患者帶來新希望。
現時最常見的甲型血友病(HaemophiliaA)主要源於基因出現問題,令患者身體無法製造可足夠令血液凝固的化學物第八因子(factorVIII)。

注入正常基因治愈病鼠
為了修補負責生產第八因子的有問題基因,美國北卡羅來納大學醫學院的科學家利用核糖核酸反式剪接(RNAtrans-splicing)方法,將一截正常基因注入患血友病老鼠體內修補有問題基因,結果那老鼠血中的第八因子水平,由原本只有正常的百分一上升至足夠令血液凝固的百分二十。
科學家估計,有關技術若證實對人類有效,將可有效治療甲型血友病,並用於治療其他遺傳病。
英國廣播公司