基因療程救回英童

基因療程救回英童

居住在英國南威爾斯的十八個月大男嬰里斯,活潑俏皮,怎也想不到他數月前因為患有「嚴重混合型免疫缺乏症」(severecombinedimmunodeficiencydisorder),幾乎因連串感染喪命。幸好接受基因療程後現已康復。
里斯是英國首個接受基因療程的病人。他天生缺乏了對免疫系統發展至重要的一組基因,令他的骨髓細胞無法正常運作,很容易受病毒感染。出生後四個月,他因為吃人奶,所以仍有免疫力,但停吃人奶後,病徵便出現。
他先是胸腔多次受感染,繼而因肺炎垂危,要在氧氣幕內接受治療。

移植基因爭免疫力
以往為防感染病菌,患病的孩子不是在特製的膠氣泡內生活,便須留在隔離病房。另一選擇是移植骨髓,但不易找到合適的骨髓。
里斯的父母最後決定嘗試一個只在法國進行過的基因療程。
簡單的說,就是將里斯缺乏的基因,移植到他的骨髓幹細胞內:利用內含那種基因的無害病毒,感染從他體內抽出的骨髓幹細胞,然後再植回他體內(見附圖)。
手術至今九個月,里斯已可自行製造正常的免疫系統細胞,但仍要定時服抗生素。
綜合外電報道